资讯 | 日本研究：小鼠体内自带基因治疗“药物”-pg电子官方

新华社东京12月16日电(记者钱铮)日本科研人员新近发现，小鼠体内一种核糖核酸(rna)能阻止异常的脱氧核糖核酸(dna)序列中遗传信息的转录过程，也就是说小鼠在进化过程中自身携带基因治疗“药物”。

参与研究的日本北海道大学、熊本大学等机构14日联合发布的新闻公报说，dna携带的遗传信息首先要转录到信使核糖核酸(mrna)，再由mrna携带遗传信息指导蛋白质合成。在此过程中，如果有错误的dna序列被转录，就不能生成正常的mrna，也由此会导致一些遗传疾病。

小鼠体内存在许多可能导致遗传疾病的dna序列，但小鼠却似乎依靠某种机制避免了这些序列进入mrna。此次新研究发现，这种机制就是此前由日本科研人员发现的小鼠、仓鼠等小型啮齿类动物所特有的一种非编码rna——4.5shrna。

先前研究人员对这种rna的功能尚不了解。在本次研究中，科研人员使用基因组编辑技术培养出体内没有4.5shrna的实验鼠。测序结果显示，它们的mrna中有许多异常序列，这些异常序列在野生小鼠的mrna中无法找到。

经深入研究，科研人员发现，4.5shrna由两个模块构成，其中一个起到发现异常dna序列的感应器的功能，另一个负责防止这种异常序列进入mrna。

公报说，可以说小鼠自己产生了4.5shrna——这种阻止异常的dna序列中遗传信息转录过程的基因治疗“药物”。研究人员期待能将这种自我防御机制应用于人类遗传病的治疗。该研究日前发表在美国期刊《分子细胞》上。（来源：新华社）